Convegno a Firenze - 2 Ottobre 2000

Il giorno 2 Ottobre 2000 si è svolto presso l'auditorium della Giunta Regionale Toscana a Firenze, Via Cavour 4, il Convegno "Malattie rare e farmaci orfani in Italia", prosecuzione del dibattito apertosi con il Convegno del Marzo 1999, sempre a Firenze.

Tre delegati della ARD Toscana hanno partecipato ai lavori, che si sono aperti con una tavola rotonda sul tema: "Prospettive di ricerca e problemi diagnostico-terapeutici a partire dal volume Malattie Rare e Farmaci Orfani, Pisa, ETS 2000".

Il Prof. A. Federico, dopo aver riportato rari casi di degenerazione del nervo ottico seguiti presso il suo centro di ricerca all'Università di Siena, ha proposto che sia prevista una spesa per le malattie rare sulla base di un registro italiano dei soggetti colpiti, in modo da permettere un equo finanziamento delle misure terapeutiche (farmaceutiche, riabilitative, etc.) adeguate a soggetti affetti da malattie e handicap diversi. La Dott.ssa D. Taruscio dell'Istituto Superiore di Sanità di Roma ha rimarcato la necessità di compilare tale registro per conoscere quali e quanti siano queste malattie, in quali regioni esse eventualmente si addensino, e ha sottolineato anche che il registro dovrà avere respiro europeo.

Il dibattito è proseguito sulla constatazione che alcuni farmaci per malattie rare possono aver indicazioni anche in altre malattie, dato potenzialmente interessante per le industrie farmaceutiche che non avrebbero dimostrato sufficiente interesse ad investire grosse somme di denaro per la produzione di farmaci con scarsissimo mercato. Il Dott. S. Dompè, in rappresentanza dell'Assobiotech di Milano, ha tenuto a precisare come l'interesse dell'industria farmaceutica riguardo alla ricerca finalizzata alla produzione di farmaci per malattie rare non sia mai venuto meno nonostante gli alti costi che attualmente sono richiesti per la immissione in commercio di un farmaco nuovo, pur con ristrettissimo mercato, costituisce comunque per una industria farmaceutica un elemento "pubblicitario" di estremo interesse.

Il Gen. Mario Ruggiero, Direttore dello stabilimento chimico-farmaceutico militare di Firenze, ha invece negato questa disponibilità, almeno da parte dell'industria farmaceutica italiana, precisando che il suo Istituto, per accordi con il Ministero della Sanità non ancora con l'ISS si pone come contraltare industriale rispetto alle esigenze della ricerca in tema di farmaci orfani. Sono poi intervenuti alcuni farmacisti ospedalieri i quali hanno sottolineato la possibilità di adattare all'uso nelle malattie rare, ad esempio apportando preparazioni di diverso dosaggio e via di somministrazione, farmaci normalmente utilizzati per malattie comuni.

Da parte nostra, come rappresentanti della ARD, abbiamo ricercato e trovato contatti, promettenti per futuri accordi, con i membri della UNIAMO - Federazione Italiana Malattie Rare - Onlus (uniamo@libero.it). Ciò allo scopo di valutare la partecipazione della nostra Associazione come membro della Federazione.